La edición de genes confirma en vivo su eficacia en una distrofia muscular

Actualizado a las 07/01/2016 - 09:53

Palabras clave：Tecnología,Salud,genes,eficacia

Fuente:agencias

Durham,07/01/2016(El Pueblo en Línea)-Uno de los avances científicos más prometedores de 2015, la edición de genes o CRISPR, vuelve a confirmar su potencial en el campo de la biomedicina. Tres estudios que se publican en «Science» proporcionan las primeras evidencias de que CRISPR puede convertirse en una técnica útil para el tratamiento de trastornos genéticos mediante la edición de un gen implicado en el funcionamiento muscular, restaurando alguna función muscular en ratones con un tipo específico de la distrofia muscular. Y lo han hecho en animales vivos, según ABC.

Aunque existe una gran controversia en el uso de la edición de células germinales (aquellas implicadas en la reproducción) para corregir los trastornos genéticos, estos resultados demuestran el potencial de esta innovadora tecnología para corregir algunos trastornos genéticos post-parto.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética incapacitante que se produce en aproximadamente 1 de cada 3.500 varones, causando degeneración muscular, pérdida de movilidad y la muerte prematura. Las mutaciones más frecuentes en este tipo de distrofia implican la deleción (mutación genética que consiste en la pérdida de uno o más nucleótidos de la secuencia del ADN) de uno o más exones en el gen de la distrofina, causando un ‘cambio’ en la codificación de ADN que conduce a una pérdida completa de la distrofina, una proteína esencial para el funcionamiento muscular.