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Actualizado a las 2011:12:13.16:39

Hemofílicos encuentran esperanza en terapia genética

Pueblo en Línea,13/12/2011-Una terapia genética ha demostrado, por primera vez, que se puede elevar la producción de un factor vital de coagulación sanguínea, lo cual supone una solución a largo plazo para los hemofílicos.

La prueba clínica, realizada en el Hospital Royal Free de Londres, en Inglaterra, resultó efectiva y segura, después de que el método fuera elaborado por investigadores en el Hospital de Investigación Infantil St. Jude en Memphis, EE.UU.

Seis personas participaron en esta primera fase de la prueba, durante la cual se detuvieron las inyecciones de proteínas que eran aplicadas, para prevenir los episodios de sangrado y se sometieron a esta terapia. Algunas de estas personas han participado incluso en maratones, actividades casi imposibles para ellas antes de la terapia.

Mediante el estudio de las células de la sangre, los científicos se fueron acercando a los causantes de errores en su desempeño regular. La sangre se coagula gracias a un componente esencial causado por una proteína llamada Factor IX.

Según los investigadores, la ocurrencia de este error en el cromosoma X hace que sus víctimas sean regularmente hombres.

El equipo se valió del virus ocho asociado al adenoide (AAV), como vector de baja incidencia de infección para enviar el gen Factor IX junto a material genético adicional para el hígado del paciente, según indicó Amit Nathwani, uno de los autores del experimento en Inglaterra.

Los participantes en la terapia no recibieron drogas supresoras del sistema inmunológico antes de la terapia genética.

Durante el experimento, estos pacientes recibieron inyecciones del vector en una vena del brazo. Los resultados indican que mientras mayor sea la dosis del vector que reciba, mayor será el porcentajes de que se detecte el Factor IX en su sangre.

“Después del experimento, el nivel del factor en la sangre fluctuó entre 3 a 12%. En el primer participante, al que hemos seguido durante más tiempo, el factor se ha mantenido en un 2% en la sangre por más de 18 meses. Son resultados favorables ya que más de un 1% puede significar el restablecimiento de cambios normales en la vida y suprimir las dolorosas hemorragias”, explica el científico.

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